La creazione di un'unica soluzione medica è vantaggiosa per alcuni pazienti. Creare la tecnologia per infondere direttamente il DNA modificato nell'uomo è sconsiderato e pericoloso a tutti i livelli. Una volta che la tecnologia è pronta all'uso, non può essere reinserita. ⁃ Editor TN
Le azioni di Crispr Therapeutics AG sono aumentate dopo che la società ha dichiarato di aver trattato il primo essere umano con la stessa tecnologia genetica che condivide il suo nome in uno studio iniziale.
Crispr Therapeutics e il partner Vertex Pharmaceuticals Inc. hanno dichiarato lunedì mattina che il primo paziente in uno studio con CTX001, una terapia creata usando la tecnologia Crispr, come trattamento per la rara malattia del sangue, la beta talassemia, ha ricevuto la medicina una tantum. La coppia ha anche annunciato che l'arruolamento del primo paziente è iniziato in uno studio parallelo per il farmaco nella malattia delle cellule falciformi con il primo dosaggio in pista per metà anno.
"Il trattamento del primo paziente in questo studio segna un'importante pietra miliare scientifica e medica e l'inizio dei nostri sforzi per realizzare pienamente la promessa delle terapie CRISPR / Cas9 come una nuova classe di farmaci potenzialmente trasformativi per il trattamento di malattie gravi", Samarth Kulkarni, Amministratore delegato Ufficiale di Crispr Therapeutics, ha dichiarato in una nota.
Crispr Therapeutics è cresciuto del 20 percento a $ 38.10 a 9: 56 sono a New York dopo l'annuncio, la più grande mossa infragiornaliera in più di un anno. Peers Editas Medicine Inc. e Intellia Therapeutics Inc. sono aumentate rispettivamente del 12 percento e dell'7 percento, dopo l'aggiornamento e un paio di prelievi di biopharma.
La tecnologia ha una vasta gamma di applicazioni e ha catturato l'immaginazione degli investitori per la parte migliore dell'ultimo anno e mezzo, nonostante sia stata utilizzata solo in modelli animali. Crispr ha guidato il gruppo nel movimento delle azioni e nella valutazione del mercato lo scorso anno, quando la parola "Crispr" si è diffusa come un incendio tra le conversazioni dei trader.
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