Prima la Cina, ora la Russia a creare bambini a cura di geni

Il gatto è fuori dal sacco con l'ingegneria genetica umana. Una volta modificata la linea germinale umana, quei cambiamenti saranno ereditati in modo permanente dalle generazioni future, mescolandosi con altro DNA per produrre risultati sconosciuti. ⁃ TN Editor

Uno scienziato russo afferma di voler creare bambini più geneticamente modificati, sollevando obiezioni internazionali sul fatto che un tale passo sarebbe prematuro, immorale e irresponsabile.

Denis Rebrikov, un biologo molecolare che dirige un laboratorio di editing genetico presso il Centro nazionale di ricerca medica di Kulakov per ostetricia, ginecologia e perinatologia a Mosca, afferma di aver sviluppato un modo sicuro - e quindi accettabile - di creare bambini modificati da geni.

"Come può essere immorale se faremo [un] bambino sano invece che malato?" Rebrikov ha detto a NPR durante la sua prima intervista televisiva. "Perché? Perché [non è] etico? "

Rebrikov vuole creare bambini dagli embrioni il cui DNA dovrebbe modificare per proteggere i bambini risultanti dall'HIV. Rebrikov avrebbe modificato un gene chiamato CCR5 per replicare una variazione naturale che protegge le persone dall'HIV.

"La logica è garantire che il bambino sarà negativo all'HIV - questo è tutto", dice Rebrikov.

È la stessa logica fornita da uno scienziato cinese, He Jiankui, quando ha creato i primi bambini modificati geneticamente al mondo. La nascita delle due gemelle cinesi modificate dal gene lo scorso anno ha provocato una tempesta internazionale, oltre a richiedere una moratoria globale sulla creazione di bambini modificati geneticamente fino a quando non sarà dimostrato che sia sicuro e necessario.

Dice Rebrikov la sua ricerca ha dimostrato che è possibile apportare modifiche genetiche precise negli embrioni utilizzando il tecnica di editing genico CRISPR. Sostiene di aver verificato la sicurezza confrontando il DNA degli embrioni modificati con il DNA inedito delle coppie utilizzate per crearli.

“I miei esperimenti dimostrano che sì, è sicuro. Abbiamo dimostrato che è sicuro da usare ", afferma Rebrikov, che è anche ricercatore presso l'Università medica di ricerca nazionale russa Pirogov di Mosca.

I bambini creati dallo scienziato cinese avevano un padre sieropositivo. Rebrikov afferma che prevenire l'infezione nei bambini nati da donne sieropositive è più giustificabile quando una donna non risponde ai farmaci antivirali. Quei bambini sono ad alto rischio di contrarre l'infezione.

Rebrikov afferma di voler confermare le sue ricerche con ulteriori esperimenti prima di procedere e che sarebbe andato avanti solo se avesse ottenuto l'approvazione del governo. Rebrikov afferma di aver già identificato due donne sieropositive che sarebbero interessate a provare ad avere bambini con geni genetici e che prevede di richiedere l'approvazione entro pochi mesi.

I piani di Rebrikov erano segnalato per la prima volta sulla rivista Nature. Dice che potrebbe anche provare a usare la sua tecnica per creare bambini modificati da geni per altri motivi, come prevenire forme ereditarie di sordità.

Ma Sergey Kutsev, capo genetista ed etico al Ministero della sanità russo, ha detto a NPR che dubita che il governo autorizzerebbe l'esperimento di Rebrikov.

"Sono fiducioso che Denis Rebrikov non abbia alcuna possibilità di ottenere l'approvazione dal Ministero della Salute a partire da oggi", ha detto Kutsev a NPR. Dice che la sicurezza e l'utilità della tecnologia devono essere provate prima.

Una delle preoccupazioni, dice Kutsev, è creare inavvertitamente mutazioni che potrebbero successivamente portare al cancro o ad altre malattie, cambiamenti che possono essere trasmessi anche alle generazioni future. "Pertanto, questo è certamente inaccettabile al momento", dice.

Anche altri scienziati sono profondamente scettici sulle affermazioni di Rebrikov.

"I dati sono deboli", afferma Shoukhrat Mitalipov, uno scienziato dell'Oregon Health & Science University chi è stato il primo a usare precisamente CRISPR per modificare i geni negli embrioni umani.

"La tecnologia non è pronta", concorda Dieter Egli, uno scienziato della Columbia University cercando di trovare modi sicuri per modificare il DNA negli embrioni umani.

Molti scienziati e bioeticisti sostengono che fare ciò che Rebrikov propone sarebbe non etico e non necessario perché ci sono altri modi per prevenire l'infezione da HIV, così come la maggior parte dei disturbi genetici.

"Questo è irresponsabile", dice R. Alta Charo, bioetica all'Università del Wisconsin—Madison, che sta aiutando il L'Organizzazione mondiale della sanità tenta di sorvegliare l'editing genetico. "La mia più grande preoccupazione è che porterà alla nascita di bambini che soffriranno perché voleva giocare".

Un giorno potrebbe essere ritenuto sicuro e appropriato usare embrioni modificati dal gene per prevenire malattie genetiche rare ma devastanti nei bambini, dicono Charo e altri.

Ma è troppo prematuro provarlo prima che la scienza sia stata testata molto più a fondo e prima che siano stati condotti ampi dibattiti sociali sull'etica e la moralità, dice.

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Eugenetica: l'editing genico renderà le persone ricche "superiori"

I ricchi transumani, molti dei quali sono associati alla Silicon Valley e alla Big Tech, si aspettano che l'editing genetico assumerà il controllo del processo di evoluzione, consentendo loro di progettare l'umanità 2.0. Hanno torto, ma ciò non ostacolerà i loro sforzi. ⁃ TN Editor

In un momento in cui la nuova tecnologia come l'editing genico offre un controllo senza precedenti sulla nostra biologia, l'ultima ondata di progressi medici, inclusa la potente tecnologia di editing del DNA come CRISPR / Cas9, è fonte di eccitazione e ottimismo.

CRISPR funziona come un bisturi genetico per tagliare il DNA di un paziente, prendendo di mira e riparando geni a rischio di malattia.

Questo metodo di modifica genetica potrebbe un giorno rendere alcune malattie - tra cui l'Alzheimer, la malattia da anemia falciforme e alcune forme di cancro - un ricordo del passato.

Mentre i trattamenti tradizionali per le malattie croniche generalmente affrontano i sintomi, ciò offre il potenziale di una cura permanente attaccando la malattia alla fonte. Una volta rimosse le mutazioni genetiche dalle cellule di un paziente, le cellule possono riprendere la normale funzione per il resto della vita del paziente.

Quali sono le preoccupazioni etiche relative all'editing genico?

Le tecnologie di editing genetico non sono prive di controversie, dall'etica al fatto che diventerà un giocattolo per i super ricchi.

Un problema principale di CRISPR sta nella sua semplicità, il che significa che è più facile per le persone non autorizzate sperimentare la tecnologia.

Già, CRISPR è diventato il favorito dei "biohacker" amatoriali, con un uomo che si sta iniettando un cocktail fatto in casa nel tentativo sbagliato di potenziare il suo bicipite. Un altro ha provato (e non è riuscito) a curarsi dall'AIDS.

E alla fine di 2018, i titoli hanno reso noto che un ambizioso ricercatore ha condotto prove segrete di editing genetico in Cina, facendo mutazioni negli embrioni umani per proteggere dall'HIV e poi apparentemente trasformando quegli embrioni in gemelli.

I ricercatori sono rimasti sbalorditi dalla scienza scadente e dall'uso prematuro del CRISPR nei pazienti umani.

Mentre scienziati, etici e regolatori hanno chiesto il divieto della ricerca sulla modifica genetica negli embrioni umani fino a quando i rischi non saranno meglio compresi, potrebbe essere impossibile impedire ai pazienti volenterosi e ai ricercatori senza scrupoli di sperimentare la modifica genetica nell'uomo.

Soprattutto perché quando le terapie all'avanguardia ricevono l'approvazione regolamentare ufficiale, spesso portano cartellini dei prezzi strabilianti.

Quanto costerà l'editing genico?

Spark Therapeutics prevede di addebitare ai pazienti statunitensi $ 850,000 per una terapia genica che tratta una rara forma di cecità genetica nei bambini.

Secondo alcune stime, è un vero affare: gli analisti si aspettavano un prezzo di listino pari a $ 1 milioni per paziente o mezzo milione di dollari per bulbo oculare.

Ci sono pochi motivi per aspettarsi che la prossima terapia genetica approvata sarà molto più economica.

In un'epoca in cui la nuova tecnologia offre un controllo senza precedenti sulla nostra biologia, mentre l'uno per cento globale sembra essere l'unico a cui può permettersi l'accesso, l'umanità è a un bivio?

Siamo diretti verso un futuro in cui coloro che dispongono dei mezzi saranno in grado di acquistare la superiorità genetica, lasciando indietro il resto di noi?

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Scienziati: sono possibili ibridi di DNA di scimpanzé umano?

L'obiettivo del dottor Barash è convincere il mondo che gli esseri umani non sono diversi dagli animali e in particolare dalle scimmie. Pensa che sarebbe positivo per gli scienziati utilizzare CRISPR e creare Chimera "Humanzees". Il sottotitolo del suo libro dice tutto: "Usare la scienza per vedere la nostra specie così com'è". ⁃ TN Editor

La nostra futura prole potrebbe essere in parte umana, in parte scimpanzé.

Almeno questa è la visione da incubo dell'autoproclamato esperto, David Barash, professore emerito di psicologia all'Università di Washington.

Il dottor Barash afferma che non solo la creazione di "humanzees" è possibile utilizzando l'editing genetico, ma produrre tali creature sarebbe una "idea formidabile".

Crede che costringerebbe gli umani a riconoscere che non siamo diversi dagli animali e aiuterebbe a fermare il "grottesco abuso" delle creature del pianeta.

Gli straordinari commenti del dottor Barash - che potrebbero portare a una situazione simile al Pianeta delle scimmie - sono stati fatti nel suo nuovo libro intitolato: "Attraverso un vetro brillantemente: usare la scienza per vedere la nostra specie come è realmente".

Seguono recenti affermazioni dello psicologo evoluzionista Gordon Gallup, secondo cui un 'humanzee' è nato in un laboratorio americano quasi 100 anni fa prima di essere ucciso da medici in preda al panico

Il dottor Gallup afferma che gli umani possono essere incrociati con altre scimmie e non solo con gli scimpanzé. Sopra c'è un'immagine di file del film 1968 Planet Of The Apes che mostra due membri della specie baciarsi l'un l'altro

In un estratto del suo libro che appare sulla rivista Nautilo, Il dottor Barash descrive la convinzione che siamo discontinui rispetto al mondo naturale come forse "il mito teologicamente più offensivo di tutti i tempi".

Il dott. Barash ritiene che la tecnologia CRISPR possa essere utilizzata per aggiungere o eliminare i geni target come desiderato.

Ciò significa che potrebbe essere possibile apportare modifiche precise al DNA e "mettere a tacere" alcuni geni che sono diversi tra le specie.

"Non è chiaro se il mio chimfo umano immaginato sarà un ibrido (prodotto dalla fertilizzazione incrociata di gameti umani e non umani) o una chimera, creata in un laboratorio tramite tecniche di manipolazione genetica. Scommetto su quest'ultimo ', ha scritto il dottor Barash.

La creazione di un animale ibrido impedirebbe alle persone di pensare a se stesse come a parte il mondo naturale, sostiene il dott. Barash.

"Un tale individuo non sarebbe un'esatta combinazione di parti uguali di ciascuna combinazione, ma non sarebbe né umano né scimpanzé: piuttosto, qualcosa di intermedio", ha detto.

La creazione di un animale ibrido impedirebbe alle persone di pensare a se stesse come al di fuori del mondo naturale, sostiene il dott. Barash. Nella foto è una clip del film 2011 Rise of the Planet Of The Apes

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Transgenico

Transgenico: scienziati cinesi hanno messo il gene umano nelle scimmie

Gli scienziati tecnocrati vedono gli esseri umani come una specie animale che si trova allo stesso livello delle scimmie - solo contenitori di atomi e molecole - quindi non vi è alcun problema etico con l'inserimento di geni umani in essi. ⁃ TN Editor

Ricercatori provenienti dalla Cina e dagli Stati Uniti hanno creato scimmie transgeniche che trasportano un gene umano importante per lo sviluppo del cervello e le scimmie hanno mostrato uno sviluppo cerebrale simile all'uomo.

Gli scienziati hanno identificato diversi geni collegati alla dimensione del cervello dei primati. MCPH1 è un gene che si esprime durante lo sviluppo del cervello fetale. Le mutazioni di MCPH1 possono portare alla microcefalia, un disturbo dello sviluppo caratterizzato da un piccolo cervello.

Nello studio pubblicato sulla National Science Review con sede a Pechino, i ricercatori del Kunming Institute of Zoology, della Chinese Academy of Sciences, della University of North Carolina negli Stati Uniti e di altri istituti di ricerca hanno riferito di aver creato con successo 11 transgenic rhesus monkeys (otto di prima generazione e tre di seconda generazione) con copie umane di MCPH1.

Secondo l'articolo di ricerca, l'imaging del cervello e l'analisi della sezione dei tessuti hanno mostrato un modello alterato della differenziazione dei neuroni e una maturazione ritardata del sistema neurale, che è simile al ritardo dello sviluppo (neotenia) nell'uomo.

La neotenia negli esseri umani è il mantenimento delle caratteristiche giovanili nell'età adulta. Una differenza fondamentale tra umani e primati non umani è che gli esseri umani richiedono molto più tempo per modellare le loro reti neuro durante lo sviluppo, allungando notevolmente l'infanzia, che è la cosiddetta "neotenia".

Lo studio ha anche scoperto che le scimmie transgeniche esibivano una migliore memoria a breve termine e tempi di reazione più brevi rispetto alle scimmie rhesus selvatiche nel gruppo di controllo.

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OGM

L'olio da cucina OGM arriva tranquillamente nei ristoranti

Capovolgendo la logica alla rovescia, i Tecnocrati di Calyxt affermano: "In Calyxt, riteniamo che non sia etico NON utilizzare le nostre tecnologie per affrontare questi problemi a testa alta". In realtà, gli OGM non sono equivalenti alla tradizionale coltivazione di piante. ⁃ TN Editor

Da qualche parte nel Midwest, un ristorante sta friggendo cibi con olio ottenuto da semi di soia modificati geneticamente. Questo è secondo la compagnia produttrice di petrolio, che afferma che è il primo uso commerciale di un alimento modificato negli Stati Uniti

Calyxt ha affermato di non poter rivelare il suo primo cliente per motivi competitivi, ma il CEO Jim Blome ha affermato che l'olio è "in uso e consumato".

La società con sede nel Minnesota spera che l'annuncio possa incoraggiare l'interesse dell'industria alimentare per l'olio, che afferma che non ha grassi trans e una shelf life più lunga rispetto agli altri oli di soia. Resta da vedere se la domanda si costruisce, ma la transizione dell'olio nella fornitura di cibo segnala il potenziale dell'editing genetico di alterare gli alimenti senza la controversia degli OGM convenzionali o degli organismi geneticamente modificati.

Tra i altre colture modificate dal gene in fase di studio: funghi che non rosolano, grano con più fibre, pomodori di migliore produzione, colza tollerante agli erbicidi e riso che non assorbe l'inquinamento del suolo mentre cresce.

A differenza degli OGM convenzionali, che vengono prodotti iniettando DNA da altri organismi, l'editing genetico consente agli scienziati di alterare i tratti eliminando o aggiungendo geni specifici in un laboratorio. Le start-up, tra cui Calyxt, affermano che le loro colture non si qualificano come OGM perché ciò che stanno facendo potrebbe teoricamente essere realizzato con l'incrocio tradizionale.

Finora, i regolatori statunitensi hanno concordato e affermato che diverse colture modificate dai geni in fase di sviluppo non richiedono una supervisione speciale. In parte è il motivo per cui le aziende vedono un grande potenziale per le colture geneticamente modificate.

"Sono stati stimolati dalle decisioni normative di questa amministrazione", ha dichiarato Greg Jaffe del Center for Science in the Public Interest, un gruppo di controllo sanitario.

Ma dati i molti modi in cui è possibile utilizzare l'editing genetico, Jaydee Hanson del Center for Food Safety ha affermato che i regolatori dovrebbero considerare le potenziali implicazioni di ogni nuova coltura. Ha citato l'esempio di produrre un gene modificato per non scurirlo.

“L'hai progettato per restare in giro più a lungo. Ci sono problemi con quello? ”Ha detto.

Già, gran parte di mais e soia coltivati ​​negli Stati Uniti sono OGM tolleranti agli erbicidi. Proprio la scorsa settimana, i regolatori hanno superato un ostacolo salmone geneticamente modificato per crescere più velocemente. Il pesce è il primo animale geneticamente modificato approvato per il consumo umano negli Stati Uniti

Sebbene i regolatori affermino che gli OGM sono sicuri, le preoccupazioni per la salute e l'ambiente sono persistite e le aziende dovranno presto farlo divulgare quando i prodotti hanno ingredienti "bioingegnerizzati".

Calyxt afferma che il suo olio non si qualifica come OGM. L'olio è composto da semi di soia con due geni inattivati ​​per produrre più grassi salutari per il cuore e senza grassi trans. La società afferma che l'olio ha anche una durata di conservazione più lunga, il che potrebbe ridurre i costi per i produttori di alimenti o provocare prodotti più duraturi.

Gli oli di soia subirono un colpo quando i regolatori si spostarono per vietare gli oli con grassi trans. Altri oli di soia senza grassi trans sono diventati disponibili negli anni da allora, ma l'industria ha trovato difficoltà a riconquistare i produttori di alimenti che sono già passati a oli diversi, ha affermato John Motter, ex presidente della United Soybean Board.

Calyxt ha affermato che il primo cliente è una società del Midwest con più ristoranti e punti di ristoro, come la costruzione di mense. Ha detto che il cliente lo sta usando nelle salse e nelle salse e per friggere, ma non ha specificato se i benefici dell'olio vengano comunicati ai commensali.

Calyxt sta lavorando ad altre colture modificate dai geni che afferma siano più veloci da sviluppare rispetto agli OGM convenzionali, che richiedono studi regolatori. Ma Tom Adams, CEO della società biotecnologica Pairwise, ha affermato che la supervisione degli alimenti geneticamente modificati potrebbe diventare più rigorosa se l'atteggiamento del pubblico cambia.

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CRISPR

Gli scienziati del CRISPR chiedono una moratoria globale sulla modifica genetica ereditaria

Ci sono non tecnocrati che vedono che la scienza deve essere usata in modo responsabile, ma una volta che il vaso di Pandora è stato aperto, è impossibile chiuderla. Gli scienziati canaglia continueranno a ignorare gli avvertimenti. ⁃ TN Editor

Alcuni dei più grandi nomi dell'editing genetico vogliono impedire a chiunque di giocare con le cellule che trasmettono cambiamenti alla generazione successiva.

Dopo il primo Vertice internazionale sulla modifica dei geni umani a dicembre 2015 è stata rilasciata una dichiarazione. Gli organizzatori erano unanimi nel concordare che la creazione di bambini geneticamente modificati fosse “irresponsabile” a meno che non sapessimo per certo che era sicura.

Bene, un sacco di cose buone che hanno fatto. Come MIT Technology Review rivelato a novembre dell'anno scorso, lo scienziato cinese He Jiankui ha curato gli embrioni per creare due bambini geneticamente modificati. Altri gruppi stanno attivamente cercando di utilizzare la tecnologia per migliorare gli umani.

Ciò ha spinto alcuni dei più grandi nomi della modifica genetica (alcuni dei quali hanno firmato la dichiarazione 2015) a chiedere una moratoria globale su tutta la modifica della linea germinale umana: la modifica di spermatozoi o cellule uovo in modo che i cambiamenti siano ereditari.

In un lettera aperta in natura questa settimana, i principali giocatori di Lo sviluppo di CRISPR, tra cui Emmanuelle Charpentier, Eric Lander e Feng Zhang, sono stati raggiunti da colleghi di sette diversi paesi per chiedere un divieto totale di modifica della linea germinale umana fino a quando non sarà stato concordato un quadro internazionale su come dovrebbe essere trattato. Suggeriscono che cinque anni "potrebbero essere appropriati". Anche il National Institutes of Health degli Stati Uniti ha appoggiato l'appello.

I firmatari sperano che una moratoria globale volontaria impedirà al prossimo He Jiankui di suscitare improvvisamente un'altra sgradita sorpresa.

Il gruppo afferma che questo periodo di moratoria consentirà il tempo di discutere "le questioni tecniche, scientifiche, mediche, sociali, etiche e morali che devono essere considerate" prima che la tecnica possa essere utilizzata. I paesi che decidono di andare avanti e consentire la modifica della linea germinale dovrebbero farlo solo dopo aver informato il pubblico del piano, aver avviato una consultazione internazionale "sulla saggezza di farlo" e assicurandosi che vi sia un "ampio consenso sociale" nel paese per aver intrapreso quel percorso, dicono.

"Il mondo potrebbe concludere che l'uso clinico dell'editing della linea germinale è una linea che non deve essere superata per alcuno scopo", afferma il gruppo. “In alternativa, alcune società potrebbero supportare la correzione genetica per le coppie senza altro modo di avere figli biologicamente correlati, ma tracciare una linea su tutte le forme di miglioramento genetico. Oppure, un giorno le società potrebbero appoggiare un uso limitato o diffuso del miglioramento. "

I firmatari della lettera suggeriscono che la ricerca germinale dovrebbe essere consentita fintanto che non vi è alcuna intenzione di impiantare embrioni e produrre bambini. L'uso di CRISPR per il trattamento di malattie nelle cellule somatiche non riproduttive (in cui i cambiamenti non sarebbero ereditari) dovrebbe andare bene purché tutti gli adulti partecipanti abbiano dato il loro consenso informato. Il potenziamento genetico non dovrebbe essere consentito in questo momento e nessuna applicazione clinica deve essere effettuata a meno che le sue "conseguenze biologiche a lungo termine siano sufficientemente comprese - sia per gli individui che per la specie umana", scrivono.

Non sappiamo ancora cosa faccia la maggior parte dei nostri geni, quindi i rischi conseguenze non volute o i cosiddetti effetti fuori bersaglio, buoni o cattivi, sono enormi. La perdita del gene CCR5 che stava prendendo di mira per proteggere i bambini dall'HIV, per esempio, è stata implicata in un aumento delle complicanze e della morte per alcune infezioni virali.

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I gemelli cinesi CRISPR potrebbero avere intelligenza migliorata dal cervello

Lo scienziato rinnegato che ha curato il gene delle gemelle ha affermato che era per la resistenza all'HIV, ma ora si è appreso che lo stesso gene è direttamente correlato alla cognizione migliorata. Questo potrebbe essere stato il vero obiettivo dall'inizio. ⁃ Editor TN

Una nuova ricerca suggerisce che un controverso esperimento di modifica genetica per rendere i bambini resistenti all'HIV potrebbe anche aver migliorato la loro capacità di apprendere e formare ricordi.

il cervello di due ragazze geneticamente modificate nate in Cina l'anno scorso potrebbe essere stato cambiato in modi che migliorano la cognizione e la memoria, affermano gli scienziati.

Secondo quanto riferito, i gemelli, chiamati Lulu e Nana avevano i loro geni modificati prima della nascita da un team scientifico cinese utilizzando il nuovo strumento di modifica CRISPR. L'obiettivo era rendere le ragazze immuni alle infezioni da HIV, il virus che causa l'AIDS.

Ora, una nuova ricerca mostra che la stessa alterazione introdotta nel DNA delle ragazze, la cancellazione di un gene chiamato CCR5, non solo rende i topi più intelligenti, ma migliora anche il recupero del cervello umano dopo l'ictus e potrebbe essere collegato a un maggiore successo a scuola.

"La risposta è probabilmente sì, ha influenzato il loro cervello", afferma Alcino J. Silva, neurobiologo dell'Università della California, Los Angeles, il cui laboratorio ha scoperto un nuovo ruolo importante per il gene CCR5 nella memoria e nella capacità del cervello di formarsi nuove connessioni.

"L'interpretazione più semplice è che quelle mutazioni avranno probabilmente un impatto sulla funzione cognitiva nei gemelli", afferma Silva. Dice che l'effetto esatto sulla cognizione delle ragazze è impossibile da prevedere, e "questo è il motivo per cui non dovrebbe essere fatto".

Il team cinese, guidato da He Jiankui della Southern University of Science and Technology di Shenzhen, ha affermato di aver usato CRISPR per eliminare CCR5 dagli embrioni umani, alcuni dei quali sono stati successivamente utilizzati per creare gravidanze. L'HIV richiede che il gene CCR5 entri nelle cellule del sangue umano.

L'esperimento è stato ampiamente condannato come irresponsabile, ed è sotto inchiesta in Cina. La notizia dei primi bambini modificati dai geni ha anche infiammato le speculazioni sul fatto che un giorno la tecnologia CRISPR potesse essere utilizzata per creare esseri umani super-intelligenti, forse come parte di una corsa alla biotecnologia tra Stati Uniti e Cina.

Non ci sono prove che abbia effettivamente deciso di modificare l'intelligenza dei gemelli. La MIT Technology Review ha contattato gli scienziati che studiavano gli effetti di CCR5 sulla cognizione e affermano che lo scienziato cinese non li ha mai contattati, come ha fatto con altri da cui sperava di ottenere consulenza o supporto scientifico.

"Per quanto ne so, non abbiamo mai avuto sue notizie", afferma Miou Zhou, professore alla Western University of Health Sciences in California.

Sebbene non abbia mai consultato i ricercatori del cervello, lo scienziato cinese era certamente consapevole del legame tra CCR5 e cognizione. Era mostrato per la prima volta in 2016 di Zhou e Silva, che hanno scoperto che la rimozione del gene dai topi ha migliorato significativamente la loro memoria. Il team ha esaminato più di 140 diverse alterazioni genetiche per scoprire che hanno reso i topi più intelligenti.

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Biodiversità? Gli scienziati vogliono spazzare via intere specie

Questa è la mentalità di Technocrat secondo cui la scienza può risolvere qualsiasi problema. Problema: le zanzare fanno ammalare le persone. Soluzione: uccidi tutte le zanzare. Questa è una pendenza scivolosa che porterà a manomettere altre specie. ⁃ Editor TN

Gli abitanti del villaggio di Bana nel Burkina Faso sopravvivono lavorando la terra. Eppure recentemente sono stati pagati per rimanere fermi per sei ore mentre un abitante del villaggio si avvicina alla ricerca di zanzare. Quando uno atterra sul loro vicino, lo cattura, vivo e intatto, prima che morda e poi lo consegna ai ricercatori.

Questa è una piccola fase di un processo di ricerca meticolosamente lento sulla popolazione locale di zanzare, guidata da scienziati dell'Imperial College di Londra.

Sperano che un giorno il Burkina Faso sarà il banco di prova per una tecnologia che molte sperano porterà all'eradicazione malaria, la malattia trasmessa dalle zanzare che è il più grande assassino di bambini sotto i cinque anni in Africa.

I ricercatori hanno sviluppato nel loro laboratorio una zanzara geneticamente modificata che può uccidere la propria specie diffondendo un gene difettoso.

Se funziona in natura, la tecnologia - chiamato gene drive - potrebbe aiutare ad eliminare la malaria laddove decenni di sforzi riguardanti reti da letto, repellenti e insetticidi sono falliti.

Ma mentre gli scienziati si avvicinano di più alla liberazione per la prima volta delle zanzare che portano i geni allo stato brado - di 2024 in Burkina Faso - i gruppi per i diritti umani e ambientali e altri sono disperati nel rallentare il processo.

Interpretare Dio in questo modo, avvertono, potrebbe fare infinitamente più danni che benefici.

"Le unità genetiche sono completamente sconosciute", afferma Tom Wakeford, portavoce britannico di ETC, un gruppo di campagne globali che monitora l'impatto delle tecnologie emergenti sulla biodiversità, l'agricoltura e i diritti umani.

"È un rischio enorme quando sappiamo che esistono altri approcci [per sradicare la malaria]", aggiunge.

Malaria bersaglio, il nome del consorzio di ricerca guidato dall'Imperial College, è solo uno dei tanti progetti che esplorano i modi per progettare le zanzare in modo che smettano di diffondere la malattia.

Ma a differenza della cosiddetta modificazione genetica "autolimitante" delle zanzare - che, ad esempio, le rende sterili o produce una progenie sterile - la trasmissione genica agisce scatenando un gene mutato che si diffonde rapidamente attraverso la specie.

Una volta rilasciato, non può essere arrestato.

"Se funziona, eliminerà un'intera specie", afferma il dott. Wakeford, biologo dell'Università di Exeter.

Il lavoro di Target Malaria in Burkina Faso, Mali e Uganda, coinvolge solo una delle più di 3,000 specie di zanzare, le Anopheles gambiae.

Ma gli ambientalisti avvertono che la rimozione di una sola specie potrebbe interrompere l'intero ecosistema in modi imprevedibili. Anopheles gambiae potrebbe essere un'importante fonte di cibo e impollinatore senza il quale la flora e la fauna in cui vive potrebbero cambiare radicalmente.

“Ci sono comunità agrarie [dove si sta svolgendo la ricerca sul gene drive]. Se i loro raccolti sono colpiti, questo è il loro sostentamento, la loro salute, tutto ", afferma il dottor Wakeford.

Il dott. Ify Aniebo, genetista molecolare della Nigeria, chiede quale potrebbe essere l'impatto sulla malattia stessa. In un articolo pubblicato da gruppo di campagne GMwatch ha scritto: "L'organismo ingegnerizzato sconvolgerà il delicato equilibrio degli ecosistemi, causando così la comparsa di nuove malattie o spingendo malattie già esistenti a diffondersi?"

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CRISPR Gene Editing Toolbox si sta espandendo

C'è una sorta di corsa agli armamenti mentre gli scienziati genetici "setacciano il pianeta" alla ricerca di alternative alla tecnologia CRISPR standard. Man mano che si accumula, la modifica del genoma umano si rivelerà il flagello dell'umanità. ⁃ TN Editor
Lo strumento di modifica genetica che ha rivoluzionato la biologia sta diventando ancora più potente.

CRISPR, come è noto il sistema, consente agli scienziati di mirare e tagliare una sequenza specifica di lettere su un filo di DNA con una precisione senza precedenti. Ciò ha aperto nuove possibilità per il trattamento delle malattie genetiche, aiutando le piante ad adattarsi al riscaldamento globale e persino a prevenire la diffusione della malaria nelle zanzare.

CRISPR è costituito da due componenti di base. Il primo è un pezzo di RNA che individua una sequenza predeterminata di DNA nel genoma di un organismo che gli scienziati vogliono alterare. Il secondo è un tipo di proteina chiamata un enzima che si attacca alla sezione bersaglio del DNA e lo unisce.

Cas9 è stato l'enzima cavallo di battaglia perché esegue un taglio netto e netto. Ma negli ultimi anni, gli scienziati hanno iniziato a cercare - e trovare - sistemi CRISPR alternativi che tagliano con enzimi diversi da Cas9.

"Cas9 è uno strumento potente, ma ha dei limiti", ha affermato Feng Zhang, pioniere del CRISPR, bioingegnere del MIT e del Broad Institute. "Ognuna di queste proteine ​​ha carenze e punti di forza e insieme ci aiutano a creare una scatola di strumenti molto più versatile."

Alcuni dei nuovi enzimi Cas tagliano il DNA in modi diversi che rendono più probabile il funzionamento di alcune modifiche. Altri enzimi sono più piccoli, consentendo agli scienziati di inserirli più facilmente nelle cellule.

"La diversità delle proteine ​​CRISPR è eccezionalmente ampia", ha affermato Benjamin Oakes, un collega imprenditoriale presso l'Innovative Genomics Institute, un progetto congiunto dell'Università della California, Berkeley e dell'Università della California, San Francisco. "Si sono evoluti nel corso di millenni e la natura ha sviluppato centinaia, se non migliaia, che possono funzionare".

In natura, i batteri usano questa tecnologia come meccanismo di difesa per trovare e distruggere i virus attaccanti.

I batteri immagazzinano sequenze di DNA virale all'interno del proprio DNA, fermate da una sequenza ripetuta di lettere. Da qui il nome di sistema CRISPR, che sta per ripetizioni palindromiche brevi raggruppate regolarmente. (I primi sistemi CRISPR scoperti erano in effetti parzialmente palindromici, tuttavia gli scienziati in seguito hanno scoperto che questo non è universalmente vero.)

CRISPR-Cas9 ha già dimostrato di essere uno strumento estremamente utile per un'ampia varietà di armeggi genetici, tra cui l'accensione e lo spegnimento dei geni, la disabilitazione totale, l'introduzione di nuovo DNA in un genoma e l'eliminazione del DNA che non si desidera.

Ma gli scienziati si sono chiesti quali altri enzimi CRISPR potrebbero portare sul tavolo dell'editing genetico.

CRISPR-Cas12a è stato il primo sistema dopo CRISPR-Cas9 ad essere utilizzato per l'editing genetico in laboratorio. Un recente studio sul cugino di Cas12a Cas12b ha dimostrato che questa variante potrebbe anche modificare il genoma umano, offrendo agli scienziati l'ennesimo strumento per affrontare le malattie genetiche.

Altri lavori hanno fatto luce su una suite di ulteriori promettenti enzimi CRISPR, tra cui Cas13, Cas14 e CasY. L'ultimo candidato, CasX, è stato descritto in dettaglio lunedì in uno studio di Oakes e altri sulla rivista Nature.

Confrontare i sistemi CRISPR è un po 'come confrontare i frutti, ha detto Zhang. Se gli enzimi Cas9 sono mele, gli enzimi Cas12 potrebbero essere prugne - ancora commestibili e deliziosi, ma anche totalmente diversi.

E come la frutta, questi diversi sistemi hanno delle variazioni al loro interno. Proprio come ci sono sottospecie di prugne, esiste anche una grande varietà di enzimi Cas12.

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Nuovi esperimenti statunitensi mirano a creare embrioni umani a modifica genica

Gli scienziati tecnocrati della Columbia University stanno seguendo l'esempio della Cina nell'editing di embrioni umani con la tecnologia CRISPR. Uno dei principali scienziati dice: "In questo momento non stiamo cercando di fare bambini", indicando che intendono pienamente fare bambini OGM in seguito ⁃ TN Editor

Uno scienziato di New York sta conducendo esperimenti progettati per modificare il DNA negli embrioni umani come un passo verso la prevenzione delle malattie ereditarie, un giorno ha scoperto la NPR.

Per ora, il lavoro è limitato a un laboratorio. Ma la ricerca, in caso di successo, segnerebbe un altro passo verso la trasformazione del CRISPR, una potente forma di editing genetico, in uno strumento di trattamento medico.

Uno scienziato cinese ha suscitato indignazione internazionale a novembre, quando lui ha annunciato che aveva usato la stessa tecnica per creare i primi bambini umani modificati geneticamente al mondo. Ha detto che il suo obiettivo era proteggerli dall'infezione da HIV, un'affermazione che è stata criticata perché ci sono modi sicuri, efficaci e molto meno controversi per raggiungere tale obiettivo.

In contrasto, Dieter Egli, un biologo dello sviluppo alla Columbia University, dice che sta conducendo i suoi esperimenti "per scopi di ricerca". Vuole determinare se CRISPR può riparare in modo sicuro le mutazioni negli embrioni umani per impedire che malattie genetiche vengano trasmesse per generazioni.

Finora, Egli ha impedito lo sviluppo di embrioni modificati oltre un giorno in modo da poterli studiare.

“In questo momento non stiamo cercando di fare bambini. Nessuna di queste cellule entrerà nel grembo di una persona ", dice.

Ma se l'approccio avrà successo, Egli probabilmente consentirebbe agli embrioni modificati di svilupparsi ulteriormente per continuare la sua ricerca.

Egli spera che i medici un giorno possano modificare il DNA umano embrionale per prevenire molte malattie congenite, come ad esempio malattia di Tay-Sachsfibrosi cistica e  malattia di Huntington.

Nel laboratorio, Egli sta cercando di correggere uno dei difetti genetici che causano retinite pigmentosa, una forma ereditaria di cecità. Se funziona, la speranza è che l'approccio possa aiutare i ciechi portatori della mutazione ad avere figli geneticamente correlati la cui visione è normale.

"Prevenire le forme ereditarie di cecità sarebbe meraviglioso, molto importante per le famiglie colpite", afferma Egli.

Ma ciò richiederà probabilmente anni di ricerca aggiuntiva per dimostrare che la tecnica è sia efficace che sicura.

Tuttavia, anche questo tipo di ricerca di base è controversa.

"Questo è davvero inquietante", afferma Fyodor Urnov, direttore associato del Altius Institute for Biomedical Sciences a Seattle. Teme che tali esperimenti potrebbero incoraggiare gli scienziati più irresponsabili ad abusare delle tecnologie di modifica genetica.

"Come abbiamo appreso dagli eventi in Cina, non è più ipotetico che qualcuno andrà avanti e diventerà un ladro e farà qualcosa di pericoloso, sconsiderato, non etico", dice Urnov.

La ricerca di Egli viene esaminata in anticipo e supervisionata da un gruppo di altri scienziati e bioeticisti della Columbia.

Mentre il dibattito sulla ricerca come quella di Egli continua, le Accademie Nazionali di Scienza, Ingegneria e Medicina degli Stati Uniti, il Organizzazione Mondiale della Sanità e  altri stanno cercando di sviluppare standard dettagliati su come gli scienziati dovrebbero modificare in modo etico e sicuro gli embrioni umani.

Alcuni bioeticisti e scienziati chiedono una moratoria globale esplicita sulla creazione di altri bambini modificati dal gene. Altri, come Urnov, vorrebbero vedere una pausa anche nelle ricerche di base.

Il governo degli Stati Uniti proibisce l'uso di finanziamenti federali per la ricerca che coinvolge embrioni umani. Ma l'editing genetico degli embrioni umani può essere fatto usando finanziamenti privati. Alla Food and Drug Administration è vietato considerare qualsiasi studio che implichi l'uso di embrioni umani geneticamente modificati per creare una gravidanza. Ma le leggi che regolano la creazione di bambini geneticamente modificati variano ampiamente a livello internazionale.

Egli è ben consapevole che il suo lavoro potrebbe essere controverso per alcune persone. Per cercare di essere completamente trasparente sui suoi esperimenti, Egli ha recentemente invitato NPR nel suo laboratorio per uno sguardo esclusivo alla sua ricerca.

“Non possiamo semplicemente fare il montaggio e poi sperare che tutto vada bene e impiantarlo in un grembo materno. Non è responsabile ", dice Egli. “Dobbiamo prima fare gli studi di ricerca di base per vedere cosa succede. Questo è quello che stiamo facendo qui. "

Per mostrare a NPR quello che sta facendo, una mattina presto Egli spalanca la porta di una minuscola stanza senza finestre al sesto piano di una delle torri di ricerca della Columbia nell'Upper Manhattan. Il laboratorio è pieno di apparecchiature scientifiche, inclusi due microscopi.

Egli si infila i guanti di gomma blu e apre un cilindro di metallo gelido che regge uova umane congelate.

"Indosso i guanti perché vogliamo mantenere le cose pulite", mi dice.

Per iniziare il suo esperimento, Egli inizia il lungo e lento processo di scongelamento delle uova umane congelate che sono state donate per la ricerca. Dopo diverse ore di attento lavoro e attesa, Egli ha preparato le uova 15 per il suo esperimento.

Dopo aver installato un grande microscopio, Egli fa scorrere un piatto di vetro rotondo sotto l'obiettivo. Il piatto contiene lo sperma di un cieco che porta la mutazione che Egli sta cercando di riparare. Contiene anche lo strumento di editing genico CRISPR.

"Inizio con un solo uovo", dice mentre posiziona delicatamente il primo uovo scongelato nel piatto.

"È una cella bellissima", dice Egli, indicando un'immagine ingrandita dell'uovo sul monitor di un computer. "Direi che è una delle cellule più belle."

Egli manovra un minuscolo ago di vetro che sporge dal lato del piatto del microscopio verso uno degli spermatozoi. "Quindi puoi vedere uno sperma in movimento qui", dice. “Adesso lo raccolgo. Lo sperma è nell'ago. Ora lo sto immergendo nello strumento CRISPR ".

Una volta che lo sperma è all'interno dell'ago con lo strumento di modifica genetica CRISPR, Egli punta la punta dell'ago verso l'uovo. "Oh no!" esclama con un sospiro. "Lo sperma sta nuotando via."

Cerca nel piatto lo sperma errante.

"Oh, eccolo", dice mentre tira di nuovo lo sperma nell'ago.

Successivamente, Egli perfora delicatamente l'uovo con l'ago. “La membrana è rotta, rotta. Ecco fatto ", dice Egli inietta lo sperma e lo strumento CRISPR nell'uovo. Tira un sospiro di sollievo.

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