Nota TN: l'editing genetico su esseri umani viventi è una pendenza scivolosa, indipendentemente dalla logica utilizzata per giustificarlo. Una volta che un gene replicabile viene introdotto nel corpo, può cambiare il DNA di ogni cellula del corpo e, se ereditato, può trasmettere il gene alla prole.
Piccole fiale di cellule del sangue recentemente riparate prosperano in un incubatore di Stanford, la prova che una nuova potente tecnica di modifica genetica sta riparando geni erranti che causano tanta sofferenza umana.
Fino a poco tempo fa, la terapia genica era laboriosa, grezza e non sicura per i test sull'uomo. Ma la nuova tecnologia, chiamata CRISPR-Cas9, agisce come un bisturi microscopico, eseguendo la chirurgia genomica con una precisione, efficienza e convenienza una volta ritenuta inimmaginabile.
La ricerca condotta presso la Stanford School of Medicine, guidata dal Dr. Matthew Porteus, fa parte di un movimento di ricerca accelerato reso possibile utilizzando la nuova tecnica per cercare di curare malattie genetiche come l'anemia falciforme e la distrofia muscolare. Questi laboratori stanno avanzando costantemente attraverso sperimentazioni su base cellulare e su animali, poiché le nuove aziende biotecnologiche raccolgono ingenti somme di denaro necessarie per portare le terapie sul mercato.
"Ora, con molte persone - centinaia o migliaia di laboratori - che lavorano con CRISPR, questo significa che la possibilità di trovare effettivamente un modo per curare i pazienti affetti da malattie aumenta notevolmente", ha detto Porteus, professore associato di pediatria e pioniere nell'editing genetico .
Utilizzando il primo impianto di produzione cellulare del campus, che sarà completato questa primavera, il team di Stanford mira ad avviare sperimentazioni umane nel 2018. I ricercatori stanno prendendo di mira due gravi malattie del sangue - anemia falciforme e beta talassemia - e diverse malattie che devastano il sistema immunitario sistema.
Nel frattempo, gli scienziati della Duke University e altri due laboratori indipendenti hanno annunciato venerdì che stanno usando lo stesso approccio per riparare un gene muscolare, ripristinando la funzione nei topi con un tipo incurabile di distrofia muscolare. I loro risultati sono stati pubblicati sulla rivista Science.
I ricercatori di Boston stanno implementando lo strumento per trattare una rara malattia degli occhi ereditaria che può causare cecità. Altre squadre stanno lavorando per riparare i geni che causano la malattia di Huntington, la sindrome di Sanfilippo e la fibrosi cistica.
Ma la sua promessa terapeutica è ciò che entusiasma la comunità medica, specialmente quando il prezzo della nuova tecnologia si tuffa e l'accesso si espande.
Ha alimentato le speranze nel campo assediato della terapia genica, ha causato una grave battuta d'arresto in 1999 quando Jesse Gelsinger, un adolescente dell'Arizona con una malattia epatica genetica, ha avuto una reazione fatale al virus che gli scienziati avevano usato per inserire un gene correttivo.
Questi approcci più vecchi non potevano garantire che il nuovo gene fosse impiantato nel posto giusto. Ha anche rischiato l'interruzione dei geni adiacenti.
Mentre ci sono stati recenti miglioramenti con due tecniche più precise, sono lunghi e difficili.
CRISPR - che sta per "brevi ripetizioni palindromiche intervallate regolarmente" o gruppi di brevi sequenze di DNA che si leggono allo stesso modo avanti e indietro - è il punto di svolta. Ha solo 3 anni, funziona come la funzione di ricerca e sostituzione di un computer.
CRISPR è stato nel mirino della controversia a causa del suo profondo potenziale di riorganizzare i mattoni fondamentali della vita. A dicembre, gli esperti si sono riuniti a Washington, DC, per sollecitare limiti al suo utilizzo nella creazione di nuovi organismi pericolosi o "bambini designer".
Dall'articolo su Mercury News: “Gli scienziati hanno in programma di prelevare alcune delle cellule malate che danno origine alle cellule del sangue o del sistema immunitario, chiamate cellule staminali, dal midollo osseo di un paziente. Quindi il paziente sarebbe stato sottoposto a chemioterapia intensiva per uccidere le rimanenti cellule staminali malate e fare spazio a nuove ". Cosa potrebbe andare storto?
Dall'articolo su Mercury News: “Gli scienziati hanno in programma di prelevare alcune delle cellule malate che danno origine alle cellule del sangue o del sistema immunitario, chiamate cellule staminali, dal midollo osseo di un paziente. Quindi il paziente sarebbe stato sottoposto a chemioterapia intensiva per uccidere le rimanenti cellule staminali malate e fare spazio a nuove ". Cosa potrebbe andare storto?