Test umani sulla modifica del DNA di CRISPR che accelerano rapidamente

CRISPR
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Un'altra specie di corsa agli armamenti sta cambiando il genoma umano modificando il DNA con la nuova tecnologia CRISPR. Il vaso di Pandora è già stato aperto e le chiuse sono state liberate.  Editor TN

Dopo aver ottenuto il suo IPO di oltre $ 100 milioni in estate, la biotecnologia Intellia Therapeutics per l'editing genica si sta preparando per i test umani sulla sua tecnologia preclinica CRISPR con nuovi scavi progettati per aiutare a rafforzare le sue capacità di ricerca.

La biotecnologia, che ha il sostegno e le collaborazioni di artisti del calibro di Atlas, Novartis e Regeneron, è in movimento mentre si dirige verso il suo nuovo strutture di laboratorio a 40 Erie Street, a Cambridge, MA.

"Il campo dell'editing genomico è in rapida evoluzione e il nostro lavoro per sviluppare terapie per i pazienti richiede che disponiamo dell'infrastruttura necessaria per la crescita della ricerca e sviluppo e ci prepariamo per studi preclinici e sperimentazioni cliniche", ha affermato il dottor Nessan Bermingham, CEO e fondatore di Intellia Therapeutics.

"Per raggiungere i nostri obiettivi, continuiamo a reclutare i migliori talenti e garantire che la nostra forza lavoro di qualità disponga delle strutture e degli strumenti adeguati necessari per tradurre CRISPR / Cas9 in prodotti che trasformano la vita".

La nuova struttura è stata progettata per consentire a Intellia di proseguire con i suoi programmi scientifici e di "continuare a sfruttare la nostra posizione nel Massachusetts insieme alle principali istituzioni di ricerca e biotecnologia", ha aggiunto il dott. Bermingham.

La nuova sede di Intellia è stata progettata specificamente per ospitare la sua crescente ricerca e sviluppo, i team operativi e il personale amministrativo, ha affermato la biotech, mentre si avvia verso i test clinici.

Intellia ha aggiunto che manterrà anche le operazioni presso la sua attuale struttura in 130 Brookline Street a Cambridge. I nuovi scavi di ricerca aumenteranno tuttavia lo spazio totale di laboratorio e ufficio di Intellia dagli attuali 15,000 sq. Ft. A più di 80,000 sq. Ft., Permettendogli di raddoppiare il suo team a oltre i dipendenti 200.

Ha ottenuto la sua offerta pubblica di $ 108 milioni a maggio, denaro che verrà utilizzato per portare avanti i programmi di ricerca e sviluppo per i suoi candidati fino alla presentazione di almeno un IND, secondo il suo deposito SEC-1 all'epoca.

La biotecnologia ha anche affermato che si lancerà sull'acquisizione di imprese o tecnologie per i suoi programmi di ricerca.

Ciò include l'avanzamento dei candidati per i prodotti della pipeline in vivo ed ex vivo, nonché lo sviluppo ulteriore delle tecnologie di consegna e della piattaforma di editing genico CRISPR / Cas9.

Uno dei suoi candidati in vivo, che prende di mira l'amiloidosi da transtiretina (ATTR), una malattia pericolosa per la vita causata da proteine ​​della transtiretina mal ripiegate che si accumulano come fibrille amiloidi in più organi, è in fase di sviluppo congiunto con Regeneron.

Questo è un potenziale candidato che potrebbe essere avanzato alle prove di abilitazione IND nei prossimi mesi da 12 a 24, secondo la società.

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