Quando una convenzione di 200 scienziati del DNA di mentalità tecnocratica si riunisce per discutere del genoma umano, ci si potrebbe aspettare che emerga un progetto come questo. Cioè, iniziamo da zero e riscriviamo l'intero genoma. Non hanno la sensazione che l'umanità non sia il loro parco giochi per sperimentare la creazione della vita. ⁃ TN Editor
La sua nascita in 2016 è stata accolta con favore vicino all'isteria oltre "incontri segreti" e terribili avvertimenti sugli scienziati aristocratici che creano genomi umani fatti da zero e bambini designer. Suo primo compleanno è stato oscurato dalla piccola questione di perdere $ 99.75 milioni in meno rispetto all'obiettivo di raccolta fondi da $ 100 milioni che aveva molto pubblicamente impostato.
Ma tra due anni, un ambizioso progetto per sintetizzare i genomi - compresi quelli umani - sta procedendo dal suo inizio traballante e si sta tuffando nel lavoro pratico di creazione di genomi migliori della natura. Mentre alcuni scienziati di 200 che partecipano a "Genome Project-write" si sono incontrati martedì a Boston, il gruppo ha annunciato il suo primo obiettivo: creare cellule che non potrebbero mai essere infettate da virus e che forse sarebbero anche resistenti agli altri assassini.
"C'è una ragione molto forte per credere che possiamo produrre cellule che sarebbero completamente resistenti a tutti i virus conosciuti", ha dichiarato Jef Boeke, direttore dell'Institute for Systems Genetics presso il NYU Langone Medical Center e uno dei quattro leader di GP-write . "Dovrebbe anche essere possibile progettare altri tratti, inclusa la resistenza ai prioni e al cancro."
Gli autori del genoma hanno anche ottenuto la loro più grande partnership aziendale finora. Cellectis, con sede a Parigi, ha annunciato martedì che stava fornendo i suoi strumenti di modifica del genoma, TALEN, al co-leader George Church of Harvard, autore di GP, per la parte del progetto del suo laboratorio, la creazione di cellule umane resistenti ai prioni e ai virus. Tali cellule, ha detto a STAT il CEO di Cellectis Andre Choulika, "possono essere utilizzate per produrre cellule CAR-T universali", cellule immunitarie che uccidono il cancro che non devono provenire dal paziente, come fanno le terapie CAR-T odierne, ma da donatori sani.
GP-write si basa sull'originale Human Genome Project, che "legge" 3 miliardi di lettere molecolari del progetto genetico dell'umanità. Dopo tutte le speculazioni su ciò che GP-write effettivamente farebbe, Boeke ha detto, "è bello avere un obiettivo concreto". Se l'obiettivo è realizzato da decine di laboratori che dovrebbero lavorare sul progetto (e aumentare il proprio finanziamento), le cellule umane ultra sicure potrebbero fare per i trattamenti con le cellule staminali - medicina rigenerativa - cosa ha fatto la pastorizzazione per il latte.
La resistenza ai virus e altro sarebbe raggiunta da un processo chiamato ricodifica, che dipende dal fatto che il codice genetico - quali sequenze di lettere del DNA "incantano" quali amminoacidi - è ridondante. Ogni stringa di tre lettere di lettere del DNA, chiamata codone, codifica per la produzione di un particolare aminoacido. Codici CAG per glutammina, ad esempio AAA per lisina e TGG per triptofano. Centinaia o migliaia di aminoacidi sono collegati tra loro per formare proteine come insulina, collagene, distrofina, miosina e le migliaia di altre necessarie per la vita.
Esistono solo aminoacidi 20 (e un segnale di "stop") ma combinazioni 64 dei quattro nucleotidi del DNA. E la vita può cavarsela con un solo codone per ogni aminoacido. Ricodificare significa scegliere la tripletta GTT per, diciamo, valina e ovunque una delle tre ridondanti (GTC, GTA e GTG) appaia nel genoma, sostituendola con GTT.
"La ricodifica significa che ogni istanza di un codone viene sostituita da un'altra, cancellando efficacemente un codone dalla tabella del" codice genetico "", ha affermato Boeke.
