Ricercatori medici affermano che due nuovi studi suggeriscono che una terapia all'avanguardia per riparare i geni difettosi potrebbe promuovere mutazioni cancerogene nelle cellule, una possibile preoccupazione per la sicurezza di cui alcune delle più importanti aziende nel settore delle biotecnologie potrebbero dover tenere conto all'avvio di esperimenti sull'uomo.
Gli studi di laboratorio sono stati pubblicati lunedì sulla rivista Nature Medicine. Suggeriscono che, nelle giuste condizioni, il metodo di modifica genica chiamato CRISPR-Cas9 potrebbe promuovere mutazioni in un gene che è anche difettoso in molte cellule maligne.
Le cellule con mutazioni nel gene, chiamato p53, non possono fermare adeguatamente la divisione delle cellule con danni al DNA in modo che il danno possa essere riparato, il che può essere un fattore chiave del cancro.
Lunedì, le scorte di tre società che sviluppano le terapie immerso, poiché gli investitori hanno valutato se la notizia avrebbe rallentato l'introduzione di trattamenti basati sulla tecnologia. Alla fine Crispr Therapeutics AG ha perso il 13 percento, mentre Editas Medicine Inc. ha perso il 7.8 percento e Intellia Therapeutics Inc. è sceso del 9.8 percento.
Matthew Harrison, un analista di Morgan Stanley, ha definito le preoccupazioni esagerate.
"Le preoccupazioni teoriche continueranno a sorgere per quanto riguarda l'editing genetico fino a quando non verrà generata la prima serie sostanziale di dati clinici, dato l'interesse e il volume del lavoro preclinico condotto sul campo, ma non vedo alcuna preoccupazione diretta", ha detto in una nota ai clienti. Ha una valutazione di uguale peso su Editas.
Le aziende rispondono
Le tre società di editing genetico hanno affermato di non ritenere che il potenziale rischio di p53 avrebbe influito sui loro programmi.
[the_ad id = "11018 ″]"Non crediamo che i rischi teorici descritti in questi articoli si applichino ai programmi di Crispr Therapeutics", ha dichiarato il portavoce della società Christopher Erdman in una nota. Ha detto che la società sta usando i cosiddetti metodi di disgregazione genetica e metodi di correzione genica ad alta efficienza, diversi da quelli utilizzati negli studi di medicina naturale.
Intellia "non ha trovato questo tipo di effetto" in nessuno dei suoi studi su animali o di laboratorio "nonostante un'osservazione estesa", ha detto Jennifer Mound Smoter, portavoce dell'azienda, in una e-mail. Il lavoro attuale di Intellia è focalizzato su diversi tipi di cellule rispetto a quelli utilizzati negli studi di medicina naturale.
Editas Medicine può raggiungere "tassi di integrazione mirati molto più elevati e correzione genetica senza sopprimere p53 rispetto a quanto hanno visto gli autori di questo articolo nel loro esperimento", ha dichiarato in una e-mail Cristi Barnett, portavoce dell'azienda.
Jussi Taipale, ricercatore oncologico dell'Università di Cambridge, autore senior di uno dei due studi, ha affermato che la ricerca sull'editing genetica dovrebbe "andare avanti con cautela" per cercare l'evidenza che i metodi che le aziende stanno usando potrebbero selezionare per tratti che promuovono il cancro.