Lo strumento di modifica del DNA CRISPR ottiene un aggiornamento importante

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I genetisti di Technocrat e Transhuman stanno salendo per mettere le mani su questa tecnologia rivoluzionaria che darà loro il controllo totale e diretto sul genoma umano e su altre forme di vita basate sul DNA. ⁃ Editor TN

Una nuova forma dello strumento di modifica del genoma CRISPR-Cas9 sembra espandere in modo significativo la gamma di malattie che potrebbero essere trattate con la tecnologia, consentendo agli scienziati di cambiare con precisione qualsiasi delle quattro "lettere" del DNA in qualsiasi altra e inserire o eliminare qualsiasi tratto di DNA - tutto in modo più efficiente e preciso rispetto alle versioni precedenti di CRISPR. Fondamentalmente, gli scienziati hanno riferito lunedì, realizza tutto ciò senza fare tagli di genoma nella doppia elica, come fanno il classico CRISPR e molti dei suoi derivati.

Le notizie su questo "prime editing" hanno iniziato a circolare tra i CRISPR-ites questo mese, quando gli inventori lo hanno svelato in una riunione al Cold Spring Harbor Laboratory. Da allora, "l'eccitazione è stata palpabile", ha detto l'ingegnere genetico Fyodor Urnov dell'Università della California, Berkeley, che non è stato coinvolto nella ricerca.

"Non posso sopravvalutare il significato di questo", ha detto, paragonando la creazione di sempre più tipi di tecnologie di editing del genoma alla creazione di supereroi con poteri diversi: "Questo potrebbe essere un Vendicatore abbastanza utile per l'editing del genoma comunità, specialmente nella traduzione della ricerca di base in clinica ”per curare malattie che vanno dalla cellula falciforme alla fibrosi cistica.

Gli inventori di Prime Edit, guidati da David Liu del Broad Institute of MIT e Harvard e dal collega post dottorato Andrew Anzalone, affermano che ha il potenziale per correggere lo 89% delle variazioni genetiche note del DNA che causano malattie, dal singolo errore ortografico che causa la cellula falciforme alle superflue quattro lettere che causano la malattia di Tay-Sachs. Tutto sommato, segnalano di aver apportato modifiche 175 nelle cellule umane e di topo.

"Ci sono più di 75,000 cambiamenti del DNA associati a malattie genetiche", ha detto Liu ai giornalisti prima della pubblicazione online in natura descrivendo redattori principali. "Collettivamente, coprono tutti questi."

L'editing principale migliora su CRISPR-Cas9 (e tutte le modifiche apportate dai ricercatori negli ultimi sette anni) in diversi modi cruciali, ha affermato Liu. Può cambiare uno qualsiasi dei quattro nucleotidi del DNA, o "lettere" - indicati con A, T, C e G - in qualsiasi altro, per un totale di possibilità 12.

Una delle precedenti invenzioni CRISPR di Liu, chiamata modifica di base, può apportare solo quattro di queste modifiche: da C a T, da T a C, da A a G e da G a A. Ad esempio, non è in grado di correggere la mutazione che provoca la cellula falciforme nel gene dell'emoglobina, che richiede la modifica di una T in una A in un punto preciso.

"Prime editing", ha detto Urnov, "è eccellente per la riparazione di [tali] mutazioni puntiformi", che sono la causa di alcune malattie genetiche ereditate da 7,000.

A differenza di altre forme di CRISPR, i redattori principali eseguono facilmente le riparazioni in cellule non divisibili come neuroni e cellule muscolari, che i ricercatori di editing del genoma stanno osservando come obiettivi per il trattamento di malattie che vanno dalla distrofia muscolare di Duchenne alla sindrome di Rett.

Oltre a cambiare un nucleotide in un altro, i redattori primi possono rimuovere un numero preciso di nucleotidi da un punto preciso nel genoma. Ad esempio, gli scienziati di Broad hanno rimosso (dalle cellule umane che crescono nei piatti di laboratorio) i quattro nucleotidi del gene HEXA che causano la malattia di Tay-Sachs. Altrove, sono stati in grado di rimuovere fino a 80.

"Sembra che il prime editing offrirà alcune nuove funzionalità alla comunità di editing del genoma", ha affermato il biochimico Benjamin Kleinstiver del Massachusetts General Hospital, la cui ricerca si concentra sulla trasformazione dell'editing del genoma in "medicina molecolare".

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